疫情继续影响供应链，通胀创近期历史新高，FDA 审批量创五年新低。 《降低通货膨胀法案》于八月签署成为法律，承诺限制制药行业的定价权。

尽管经历了这些考验，该行业还是经历了关键时刻。 Humira 的专利到期导致 CDER 批准了第 40 个生物仿制药 - 后续还会有更多的生物仿制药获得批准。 基因疗法的批准激增，其中包括第一个针对 B 型血友病的基因疗法。

尽管制药业在 2020 年之后的多事之年的标准被设定得非常高，但该行业已为繁忙的 2023 年做好了准备。以下是行业领导者对来年的预测。

制造技术

制药公司的洞察力对于技术改进至关重要

“药品制造需求在一定程度上受到制造商在市场上可获得的技术的限制。随着世界人口的增加，对创新药物的需求以及对遗传学、癌症治疗和传染病的了解的不断加深，推动了对准确、可重复的药物的需求。和可靠的仪器。展望未来，制药商将需要提高产能、响应时间和准确性，而可重复的仪器将有所帮助。制药公司与其供应商合作设计未来的产品将至关重要。因为我们曾经是一个从模拟行业到现在的数字时代，制药行业的愿景将推动未来的技术发展。” 
— Jeff Gulla，Sierra Instruments 科学 MEMS 产品线销售经理

“在允许无缝访问和精细控制信息的技术进步的鼓励下，更多的生物制药和 CDMO 将邀请供应商参与其质量管理系统内的关键流程。CDMO 还将越来越多地邀请客户直接参与其 QMS、质量文档和培训系统以提高信息的可见性和实时共享。这种方法将使小型创新者更容易接受产品、签署和批准批次、审查质量事件以及共享质量数据。随着时间的推移，公司将开发独特的信息共享为每个 CDMO 或供应商量身定制的战略、培训计划和新流程。” 
— Ashley Wentworth，Veeva Systems Vault 质量高级总监

数字化将帮助制药企业简化流程

“数字化转型战略解决方案的一部分是在公司的全球药品制造业务中‘找到隐藏的工厂’。 也就是说，要确定那些代表每条生产线未开发效率的流程，并随着采购需求全年不断变化而充分利用产能和生产力。 访问可审核和可追踪的通信有助于确保合规性并简化工作流程，降低运营风险并提高效率。” 
— 安德烈亚斯·埃施巴赫 (Andreas Eschbach)，Eschbach 首席执行官兼创始人 

“今年，药物开发商将采用认知计算来简化安全信号流程，将自己定位为增加战略贡献并推动增长。不向前迈进的团队将在增加病例量、嘈杂信号和手动任务方面陷入困境。” 
 — Elizabeth Smalley，ArisGlobal 产品管理及数据与分析总监

数字化企业将受益

“我们继续看到数字化成为制药行业的主要趋势，因为正确的实施可以带来更高质量的产品、改进的性能、增加定制化和节省时间。制药公司应与最新趋势保持联系，而合作伙伴则应关注支持客户采用新技术并将其集成到生产流程中。在斯蒂瓦那托集团，我们亲眼目睹了人工智能如何帮助降低参数化和生产成本，支持制药公司进行稳健的根源分析并转向预测方法，利用大量数据。” 
— Raffaele Pace，斯蒂瓦那托集团工程副总裁

“从历史上看，企业一直对投资人工智能和物联网等技术犹豫不决，只是通过小型试点项目来试水。但近年来，这些技术已经非常成熟，并在各种全球制造环境中被证明是成功的和可扩展的.公司现在将满怀信心地加强自己的数字化转型，将资源投入智能技术以保持竞争优势。那些倾向于预测性和规范性分析的公司将引领潮流，利用数据驱动的见解来理解和应对所带来的风险竞争加剧、劳动力市场紧张、成本上升、新的产品质量标准以及新的法规。最后，我们将看到维护和可靠性等领域被视为消除浪费的战略机遇。” 
— Zach Gilula，Augury 制药、生命科学和医疗产品团队负责人

“我们看到该行业开始显示出转向更多无纸化解决方案的迹象，包括电子批次记录。数量惊人的系统和需要考虑的变更的成本是最具限制性的因素。采用强大的数字平台和运营文化的网站将更成功地吸引和留住更高比例的劳动力。” 
— Cheryl Bondurant，CAI 首席顾问

“制药行业面临着复杂的形势，包括供应链中断导致抗病毒药物和抗生素短缺，以及全球药品获取方面的差距。此外，对加快上市速度的期望比以往任何时候都更高。到 2023 年，我们预计制药制造商会增加数字技术投资，以帮助克服这些挑战。在自动化、人工智能和高级分析的支持下，制定更智能的制造战略，将推动进步并创造对最大限度提高运营敏捷性至关重要的新能力和效率——根据 AspenTech 最近的一项调查，这是 44% 的制药制造商数字化转型之旅的主要战略目标。配备合适的技术，制药公司可以在改善其全球药品获取战略和确保弹性供应链方面取得长足进步这可以更好地解决药品短缺问题。” 
— Kelly Doering，AspenTech 制药高级总监

政策将推动先进技术的采用

“通货膨胀削减法案（IRA）将对研发投资以及创新公司的整体行业收益产生深远的影响。 有了它，制药公司最终能够获得采用更高效、更有效的先进制造技术（例如连续制造）所需的推动力，旨在提供更低成本、高质量的药品制造。 小分子药物的开发将受到严重打击，因为它们在批准后仅九年内可以根据 IRA 免于谈判，而大分子药物则需要十三年。”  
— Bikash Chatterjee，Pharmatech Associates 首席执行官

可持续发展努力

制药公司将认真对待其环境影响

“提高实验室可持续性的使命正在迅速成为私营和公共部门的首要任务。 随着行业转向更可持续的实践，私营企业和个人将承担更多责任来制定和实现可持续发展目标。 可持续实践所带来的财务和环境效益正在促使科学界的领导者接受这些变化并推动倡议向前发展。 虽然无菌要求使得在许多情况下不可避免地使用一次性塑料，但实验室可以进行一些基本的调整，例如减少能源和水的消耗、节约材料和正确处理废物，以减少总体环境影响而不影响工作流程。”  
— Marwan Alsarraj，Bio-Rad 生物制药部门经理

“生命科学界和制药行业需要加倍对长期可持续发展的承诺。 只有我们保护当今的创新免受环境破坏的影响，它们才能产生预期的影响。 我们的社区有机会作为具有气候意识的行业以身作则，并且我们拥有实现这一目标所需的科学能力。 我们需要超越碳抵消计划，开发能够显着提高研究工作流程和生物过程可持续性的新技术。” 
— Chris Fisher 博士，Provectus Algae 科学事务经理

“医疗保健产生大量碳足迹，约占全球排放量的 4%，而药品产生的碳足迹高达其中三分之一。此外，人类健康直接受到气温上升的影响。应激励医疗保健提供者减少碳足迹——并且确实如此。二十个国家的卫生系统已承诺在 2030 年至 2050 年之间实现净零目标。为了实现这一目标，他们将寻求药品供应商等做出类似的净零承诺。到目前为止，只有八个国家的卫生系统做出了类似的净零承诺。 100 家制药公司在同一日期范围内做出了净零承诺。医疗保健购买者和供应商目标之间的这种差异是不可持续的 - 2023 年可能是大型制药公司认真对待碳足迹的压力变得巨大的一年”。 
— Aurelio Arias，IQVIA 思想领导总监

“2023 年将继续为可持续制造铺平道路，越来越多的组织将重点放在创建长期解决方案上。 现在是新生产基地采用和实施新技术的时候了； 改变制药制造业对昂贵的传统流程的依赖。 数字技术将通过尽早检测机械生产线的磨损来加快流程。 它还将通过有效跟踪有缺陷的批次来帮助减少浪费和召回，从而及时进行干预。 包容、创新、融合将是2023年医药行业的关键词。”  
— Karan Singh，ACG 董事总经理

“实现可持续发展目标的最佳途径是通过制造和运营效率。确保这些目标需要过程数据、自动化和系统控制，以及其他工具来创建更智能的制造环境。尽管该行业对数字技术的整合及其旅程制药 4.0 运营模式正在加速发展，成功实现这一目标的能力是我相信该行业将努力克服的一项挑战。无论制造什么产品，这些集成都永远不会“即插即用”，因为每个组织、流程和运营都有幸运的是，在行业数字技术和集成解决方案提供商的支持下，访问这些有价值的企业和运营数据以实现效率和可持续性等更高阶目标变得更加容易。” 
— Jim Lehane，Cognizant 生命科学制造全球领导者

二手设备一览  

“更多的公司将开始意识到在自己的网络内重新部署设备在可持续性和节省成本方面的好处。 这不仅是最谨慎的省钱方式，而且还能更好地利用现有资源。 最棒的是，这是一种更加环保的好方法，通过减少购买新设备的需求，公司可以降低碳足迹。 这是展示他们对可持续发展承诺的好方法。 这是一个双赢的局面，我认为今年我们会看到更多的企业抓住这一趋势。”  
— Justin Kadis，联邦设备业务开发与运营

药物研发

公司将使用新冠病毒模型来提高敏捷性

“在不到一年的时间内，多种疫苗就被用于 COVID-19 患者手中，且不影响安全性或科学完整性。 领先的公司将利用这一蓝图来推动药物开发周期价值链的敏捷性。 行业颠覆者将采用不同的工作方式或重新分配资源来彻底改变流程和决策。 在某些领域，公司将尝试组建更小、更敏捷的团队，并行工作以推动速度和创新。 这一过程还将加强与外部合作伙伴的合作，这些合作伙伴之间具有很强的一致性，从而推动某些领域的独家合作伙伴关系。”   
— Stephan Ohnmacht，Veeva Systems 副总裁、全球研发业务咨询主管

基于植物的平台将加速临床开发

“生物制剂正在席卷医学界，并被用于越来越多的治疗目的。然而，生物制剂的制造不能通过无机手段进行；药物制造商必须使用活细胞（例如哺乳动物）来生产相关药物，并且尽管如此，这个过程仍然存在一个缺陷：对哺乳动物细胞进行改造以生产大量生物药物，导致它们在细胞中产生有毒蛋白质，从而抑制了它们制造生物药物的能力，并减慢了总体生产速度. 使用基于植物的平台快速制造临床级材料可以改变哺乳动物细胞平台的平衡，哺乳动物细胞平台通常需要几个月的时间才能生产目标临床级材料。基于植物的平台可以生产相同的、毒性更低的材料蛋白质在几周内就可以完成，从而可以同时测试多个目标，并允许临床试验更快地进行。”  
— Bill Brydges，Phylloceuticals 首席执行官 

药物发现将转移到云端

“生命科学公司必须确保流程和发现不落入坏人之手。来年，更多基于云的生命科学服务提供商将引导云实验室对话保护重要的科学数据。卡内基梅隆大学正在开展开创性工作，计划斥资 40 万美元建设一个可接入互联网的云实验室。这将使本科生、研究生和研究人员无需踏入实验室即可进行生命科学实验。只有 10% 的罕见疾病有治疗方法，但十分之一的美国人患有这些疾病。凭借在云中进行 10/24/7 实验的能力，罕见疾病在药物开发中不必优先考虑。” 
— Toby Blackburn，Emerald Cloud Lab 业务开发和战略主管 

制药公司将寻找简化开发的方法

“我们看到了对全面整合的药物开发服务产品的真正需求势头，这些服务产品涵盖‘端到端’，从候选药物开发一直到后期和商业药品制造。此外，客户可以在其中简化流程并与合作伙伴合作通过单一外包提供商来满足所有关键的开发里程碑，这消除了传统上通过与多个供应商合作而产生的非增值空白。我们的客户验证了这些显着的好处，并列举了真正的风险降低、时间减少和支出减少。这是真正的“有利于将深入的分子和程序知识嵌入到一个真正集成的外包合作伙伴中。事实上，这种优势超越了早期开发空间，为商业产品的推出做好了准备。” 
— Sarah Stevens，商科学高级副总裁兼早期开发和后期商业主管

“今年，药物开发商将采用认知计算来简化安全信号流程，将自己定位为增加战略贡献并推动增长。不向前迈进的团队将在增加病例量、嘈杂信号和手动任务方面陷入困境。” 
— Elizabeth Smalley，ArisGlobal 产品管理及数据与分析总监

供应链

劳动力池将扩大

“由于 2023 年有大量有前途的转移疗法，整个制药行业将比以往任何时候都更加繁忙，因此需要扩大场地和人员。生物制药场地将扩大其人员配置。我们看到更多的场地正在招聘更多没有 GMP 经验和/或没有大学学位的人。随着这种趋势的出现，现在从入职到全职参与，培训、领导力和对质量文化的重视比以往任何时候都更加重要。 " 
— Ellyn Ludden，CAI 首席顾问

企业将再投资国内制造能力

“生物技术行业历来在维持双重采购方面表现良好；然而，并没有特别关注这些多个来源位于全球的哪个地方，即对于关键材料来说，所有商业来源通常都在美国境外，这应该会带来随着工厂从海外撤回，以及为国内规模较小的制造商赢得更多产量，对国内制造能力进行再投资的机会。相对于更广泛的行业，生物制造的成本增长应该较小。生物制造成本对材料成本的变化并不特别敏感，而预期的经济衰退将有助于控制劳动力成本。能源/燃料附加费，特别是在交通运输领域，将继续存在。” 
— Lisa Sellers，Vector Laboratories 首席执行官

“由于对大流行的反应而导致药物短缺的普遍存在，提出了一个难题：没有供应和患者得不到他们需要的东西的真正成本是多少？企业现在正在更全面地考虑成本，并承认低风险的价格可靠且优质的供应可能会带来更高的前期费用，但从长远来看，它可能具有巨大的优势。因此，我们看到对本地化外包的兴趣不断增加，对我们美国制造的 API 和中间体的需求也越来越大。制药和生物技术采购原料药和中间体正在更仔细地审视他们的 CDMO 关系，并寻找他们信任的合作伙伴，能够实现其开发和制造里程碑。对于 CDMO 来说，通过可靠的供应来保护客户的患者基础的明显能力将是至关重要的来发展他们的业务。” 
— Andy Anderson，辉瑞 CentreOne 战略客户管理、API 和中间体全球主管

桥梁设施将获得牵引力

“跟上市场力量需要增加对先进疗法的需求，这将超过当前的生产手段。建设设施需要验证，这可能会延迟制造过程，而 CDMO 已经满负荷运转；这两种替代方案都无法满足不断增长的需求。新方法正在引入以缩小建筑设施和外包能力之间的差距。这些所谓的“桥梁设施”方案已经产生了多种替代方案，包括洁净室许可。这些设施正在全国范围内制药和生活最发达的地区引入科学制造能力。桥梁设施正在成为制药制造商扩大业务规模以满足需求的一种经济高效的方式，而无需建造可能基本上空置的设施。” 
— Ravi Samavedam，Azzur 集团首席创新官

治疗创新

阿尔茨海默病将成为重点关注领域

“生物制药迫切需要在 2023 年取得临床成功，以帮助提醒投资者为什么这个行业值得冒险。明年的重点领域包括阿尔茨海默病，卫材和礼来希望在百健（Biogen）失败的领域取得成功。” 
— 评估 Vantage 2023

资本利得税将继续增长

“到 2023 年，解决 CGT 目前局限性的新平台技术将成为一个关键增长领域。细胞疗法 2.0 将继续提供自然杀伤细胞和巨噬细胞等先天免疫细胞，作为 T 细胞的替代品来工程嵌合抗原受体。体内细胞治疗也是一个新兴领域。在基因治疗中，用于提高基因编辑范围和特异性的 CRISPR-Cas9 基因编辑技术的替代方案将继续成为重点领域。” 
— Sigma Mostafa，KBI Biopharma 高级副总裁兼网站负责人

“未来一年，主要的增长动力将包括不断扩大的糖尿病和减肥市场以及合同制造方面强大的项目储备，特别是在单克隆抗体产能方面。ATMP/个性化医疗的前景也将保持乐观。 ，该领域正在多元化，重点关注遗传和代谢疾病、神经退行性疾病和心血管疾病。同样，未来一年，信使 RNA 将继续快速发展，更多疫苗和治疗方法正在研发中。mRNA 制造仍然高度专业化，每个设施都需要特定的响应。为了应对这些复杂的挑战，生物制药公司和解决方案提供商之间的合作将变得更加普遍。”   
— John Noble，Jacobs 生命科学副总裁兼总经理

需要做出改变才能实现先进疗法

“随着商业批准的不断发生，对于更大的患者群体和潜在的长期疗效，药物经济学将显得尤为重要。 价格和成本基础将不得不开始呈下降趋势，否则细胞和基因治疗领域的长期可持续性将受到质疑。 从技术角度来看，细胞和基因治疗需要进入更深入的产品表征时代。 我们将看到旧的分析方法以新的方式应用，新的方法应用于当前和未来的产品。 这也将有助于降低制造成本：无法控制的东西就无法改进，无法测量的东西就无法控制。 潜在成功的基因和细胞治疗项目的数量有可能压垮 FDA 甚至世界监管机构。 如果不想成为不可接受的瓶颈，就需要对先进疗法的监管方式进行范式转变。” 
— 安东尼·戴维斯，黑马咨询集团首席执行官兼创始人

“为了满足对病毒载体日益增长的需求，进入 2023 年的制造业趋势将是更广泛地开发和采用稳定的生产细胞系，使制造商能够在扩大产量的同时保持稳定和高质量产品的生产。尽管前期开发时间可能很长，从长远来看，稳定的生产细胞系的总体优势是有利的，并且将继续让开发人员从瞬时转染方法转向这种方法。更具体地说，稳定的生产细胞系将有助于减少载体变异性，改善规模化，降低商品成本，并消除对质粒制造的需要。” 
— Laura A. Kerepesi，Andelyn Biosciences 临床前制造副总监

神经精神疾病研发管线将取得进展

“到 2023 年，该行业将看到针对神经精神疾病的下一代药物的创新，这是我们几十年来从未见过的。很快，公司将开始共享临床试验管道中的数据，为患有精神分裂症、治疗等疾病的患者获得动力。 Sunovian 的 Ulotaront 3 期临床试验、COMPASS Pathways 的 2 期裸盖菇素试验、礼来 (Lilly) 的 donanemab 和罗氏 (Roches) 的 gantenerumab 3 期试验等公司的抗性抑郁症和阿尔茨海默病。分散临床试验 (DCT) 和研究的简化将有助于加速临床试验，更多公司将削减管道，以响应《通货膨胀削减法案》。” 
— David Bleakman，PsychoGenics 药物发现与开发总裁

监管合规

人工智能在监管运作中的应用将会呈爆炸式增长

“当今的监管技术解决方案以收集数据为中心，以便在提交的文件中进行分析和使用。 然而，人工智能在生命科学监管操作中的应用将于 2023 年爆发。未来的监管技术将不仅仅只是收集数据，它还将使用智能自动化和预测分析来提供智能、可操作的见解。 直观的解决方案不是简单地输入数据用于报告目的，而是指导整个监管流程，同时降低相关风险。 连接通常存储在孤岛中的历史数据是实现人工智能驱动的监管能力下一步的重要警告。 这就是跨职能集成的​​用武之地，为监管分析提供大量数据。 通过开始与监管事务和药物开发的跨职能集成，组织可以立即看到消除数据孤岛和有效管理整个企业的有价值数据的影响。 此外，现在连接的数据源的综合性将实现更深入的人工智能驱动分析，从而产生有价值的、可操作的见解，不仅改善 RADDS 运营，而且改善整个企业的成功。”  
— Michelle Gyzen，IQVIA 战略解决方案、监管事务和药物开发解决方案高级总监

公司将使人工智能计划与数据隐私法规保持一致  

“到 2023 年，公司将制定政策，标准化人工智能分析数据的清理、管理和批准方式。数据翻译将由人工审核员进行认证，并且将对患者个人信息及其存储方式进行限制。这将不仅推动人工智能计划取得成功，还将确保 IT 环境和数据分析符合区域数据隐私法规。” 
— Andrew Mitchell，IQVIA 药物警戒和监管技术高级总监

基于数据的监管提交将生效

“不断增加的监管压力将带来更加敏捷、互联的数据管理方法，使公司能够确保全球合规性。 此外，人们期待已久的从基于文件的监管提交向基于数据的监管提交的转变很快就会发生，首先是 FDA 和行业新举措将使用数据管理方法来提交制造 CMC 申请。 2023 年，更多公司将专注于开发处理基于数据的提交所需的系统、基础设施和技能组合。 这绝非微不足道的努力，而是需要全新的运营模式和重大的组织变革。”   
— Marc Gabriel，Veeva Systems Vault RIM 副总裁 

Sumber: https://www.pharmamanufacturing.com/home/article/21548855/2023-pharma-predictions